今熱點：4 歲男孩有望告別每天 16 小時輸液生活，罕見病新療法完成“首例治療”

4 歲男孩果果（化名）終于有望告別每天 16 小時需要營養支持的日子了，這樣的生活他已經過了整整 2 年。5 月 9 日，上海交通大學醫學院附屬新華醫院在海南醫學院第一附屬醫院樂城醫院全程指導完成替度魯肽 Teduglutide 內地首例臨床應用，當針劑注射入男孩的腹部后，醫生們也改變" 國際有藥，國內無藥 "的治療困境。

(資料圖)

上海交通大學醫學院附屬新華醫院蔡威教授表示，短腸綜合征患者尤其是兒童患者的治療需求非常急迫，他們常年困于靜脈營養及其相關并發癥，嚴重影響生活質量。

短腸綜合征（SBS）是一種患病率極低的罕見病，因各種原因導致小腸被大部分切除后，腸道有效吸收面積顯著減少所致，該病患者不能維持身體的營養需求，嚴重影響患兒正常生長需求。近年，通過多方努力，兒童患者預后顯著改善，在國外發達國家的一些腸康復中心，兒童 SBS 的總生存率已接近 90%。但是，仍有相當部分患兒每天過著長時間靜脈輸入營養液的日子。

2012 年，國際上出現了首款也是唯一獲批應用于短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽 2 ( GLP-2 ) 類似物——注射用替度魯肽 Teduglutide。它能改善腸道吸收功能和幫助減少甚至擺脫靜脈營養，目前，該藥已在歐美藥監體系獲批，用于治療 1 歲及以上的短腸綜合征患者；在日本獲批用于治療 4 個月及以上的短腸綜合征患者。

2022 年的上海進博會上，該藥首次出現在展臺上，并符合海南自貿港博鰲樂城進口特許藥械政策。

與此同時，上海新華醫院蔡威教授與兒消化營養科主任王瑩教授一直在為果果治療。果果罹患先天性腸旋轉不良，2021 年發生了腸扭轉腸壞死，在其他醫院先后經歷三次手術后，原本長 3-5 米的小腸僅剩 35 厘米，腸道有效吸收面積顯著減少，不能維持患者的營養或兒童生長需求，從而引起了孩子營養吸收和代謝功能障礙。術后兩年多以來，他天天依賴營養支持，治療非常棘手。

在海南省藥品監督管理局、博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局、樂城醫療藥品監督管理局、永達基金會等共同努力下，5 月初，果果來到海南醫學院第一附屬醫院樂城醫院（慈銘博鰲國際醫院），在新華醫院專家全程指導下，接受了中國內地的首例注射。蔡威教授表示：" 目前中國尚無 SBS 治療藥物獲批，但疾病嚴重性和臨床急需性不容忽視，希望各方努力能盡快填補中國 SBS 藥物治療的空白。"

作者：唐聞佳

編輯：顧軍

圖：受訪方供圖

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